GC녹십자는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD) 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다.

‘WORLD Symposium’은 리소좀 축적 질환 분야의 글로벌 전문가들이 최신 연구 성과와 임상 경험을 공유하고 치료 전략을 논의하는 국제 학술 포럼이다.

 ‘GC1130A’의 비임상 결과 포스터 발표 중인 녹십자 연구원/사진=GC녹십자 제공

이번 행사에서 GC녹십자는 산필리포증후군 A형(Mucopolysaccharidosis type IIIA, MPS IIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 포스터로 발표했다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 인해 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 체내에 축적되는 질환으로, 중추신경계에 진행성 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다. GC녹십자는 ‘GC1130A’의 치료 효율을 높이기 위해 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식(ICV, Intracerebroventricular administration)으로 개발을 진행하고 있다.

비임상 동물모델 연구 결과, ‘GC1130A’를 투여한 질환 모델의 뇌 조직에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소한 것으로 나타났다. 이에 따라 뇌 내 염증 지표가 완화됐으며 인지 기능 개선 효과도 확인됐다. 특히 학습 및 기억 능력을 평가하기 위해 실시한 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 시험에서, 약물을 투여한 질환 모델은 정상군과 유사한 수준의 수행 능력을 보이며 학습·기억 기능 회복 가능성을 시사했다.

‘GC1130A’는 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 바 있다. 회사는 올해 임상 1상을 마무리하고, 2030년 이전 상용화를 목표로 개발을 가속화할 계획이다.

이와 함께 GC녹십자는 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상과 관련한 연구자 회의에도 참석해 코호트 1 대상자의 안전성 평가 결과와 예비 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터를 공유하고 향후 임상 개발 전략을 논의했다.

파브리병은 X염색체 연관 유전 질환으로, 리소좀 내 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A(α-galactosidase A)의 결핍으로 발생한다. 효소 결핍으로 인해 분해되지 않은 당지질이 체내에 지속적으로 축적되면서 세포 독성과 염증 반응을 유발하고, 심장·신장 등 주요 장기에 점진적 손상을 초래하는 진행성 희귀질환이다.

‘HM15421/GC1134A’는 글로벌 임상 1/2상 코호트 1의 대상자 모집을 완료했으며, 올해 2분기 중 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 예정이다. 회사는 의료진 평가 지표인 MSSI(Mainz Severity Score Index)뿐 아니라 환자보고결과(PRO, Patient-Reported Outcome)를 함께 반영해 전신 통증 완화 및 소화기 증상 개선 등 다각적 관점에서 약물 효과를 평가할 방침이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 심포지엄을 통해 글로벌 전문가들과 심도 있는 논의를 진행하며 자사가 개발 중인 리소좀 축적 질환 파이프라인의 가능성을 재확인했다”며, “진행 중인 글로벌 임상을 신속히 추진해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 ‘HM15421/GC1134A’는 기존 2주 1회 정맥주사(IV) 제형 대비 투약 편의성을 개선한 월 1회 피하주사(SC) 제형으로 개발되고 있으며, ‘계열 내 최고 신약(Best-in-Class)’을 목표로 하고 있다.

[경제엔미디어=박민지 기자]