GC녹십자는 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 치료제 ‘리브말리액(성분명 마라릭시뱃)’이 보건복지부 고시에 따라 건강보험 급여 목록에 등재됐다고 밝혔다. 급여 적용은 1월 1일부터 시행됐다.

 GC녹십자 임직원들이 리브말리액의 건강보험 급여 적용을 축하하고 있다/사진=GC녹십자 제공

이번 급여 등재로 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 최초의 치료제가 됐다. 치료 옵션이 극히 제한적이었던 소아 희귀질환 영역에서 임상적·제도적 전환점이 마련됐다는 평가다.

리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신 신약으로, 알라질증후군 환자에게 흔히 나타나는 담즙정체성 소양증 완화를 위해 사용된다. 임상시험 치료군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교 분석한 결과, 리브말리액 투여군은 비교군 대비 간이식 또는 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험이 약 70% 감소한 것으로 보고됐다.

알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환으로 진행되는 희귀 유전질환으로, 심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 질환이 진행될 경우 간이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없어 환자와 보호자 모두에게 돌봄 부담과 경제적·정신적 부담이 큰 질환으로 알려져 있다. 이번 건강보험 급여 적용을 통해 보다 이른 시점부터 질환 조절이 가능해지면서, 치료 부담이 실질적으로 완화될 것으로 기대된다.

서울대학교병원 소아청소년과 고재성 교수는 “알라질증후군은 소아기에 발병해 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환”이라며 “그동안 증상 악화 시 간이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서, 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다는 점에서 임상적으로 매우 중요한 의미가 있다”고 말했다.

GC녹십자 SC본부 박진영 본부장은 “리브말리액은 허가 이후 공익적 차원에서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 소양증 치료가 필요한 알라질증후군 환자를 대상으로 무상지원 프로그램을 운영해 왔다”며, “이번 급여 적용은 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다. 이어 “앞으로도 희귀·난치질환 분야에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속적으로 확대해 나가겠다”고 덧붙였다.

[경제엔미디어=박민지 기자]