국내 바이오 기업 에스엔이바이오가 국내 최초로 엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 ‘SNE-101’에 대해 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 1b상 시험계획(IND) 승인을 획득했다고 17일 밝혔다. 이는 엑소좀을 활용한 치료제 개발 역사에 있어 국내 첫 임상 진입 사례로, 향후 뇌질환 치료 분야의 판도를 바꿀 가능성에 주목된다.

‘SNE-101’은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 개발된 신약 후보물질이다. 엑소좀은 나노 크기의 세포외 소포체로, 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체 물질을 포함하고 있어 세포 간 신호전달에 핵심적 역할을 한다. 특히 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로 각광받고 있다.

에스엔이바이오는 독자적인 3차원 세포배양 기술을 통해 신경재생 관련 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산했다. 엑소좀과 마이크로RNA는 각각 2013년과 2024년 노벨 생리의학상 수상 주제로 선정된 바 있어, 해당 기술의 혁신성과 잠재력이 더욱 주목받고 있다.

그동안 엑소좀 치료제 개발의 최대 난제로 꼽혀온 CMC(생산 및 품질관리) 기준도 국내에서 해결됐다. 김은희 연구소장은 “식약처 및 국제 가이드라인에 따라 다양한 시험법을 개발하고, 배양 및 정제 공정의 표준화를 이뤄 CMC를 충족시켰다”고 밝혔다. 이는 많은 기업이 해외에서 임상을 시도하는 가운데, 국내 기준을 만족시키며 임상에 진입한 첫 사례라는 점에서 의미가 크다.

SNE-101은 사람과 생리학적 특성이 유사한 영장류 실험에서도 뇌졸중 후 ‘손 기능 저하’ 회복 효과가 확인되었으며, 신경 회로 재형성까지 확인되며 임상 성공 가능성을 높였다. 해당 결과는 올해 2월 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표되었고, 엑소좀 분야의 권위지 Journal of Extracellular Vesicles에 투고돼 심사 중이다.

이번 임상 1b상은 급성뇌경색 환자를 대상으로 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성 및 초기 유효성을 평가하는 단계로 진행된다. 기존 뇌경색 치료제가 단일 기전을 기반으로 한 한계로 인해 잇따라 실패해온 것과 달리, SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화 작용, 염증 억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며 복합 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 신개념 플랫폼이다.

연구개발을 총괄하고 있는 연승우 전무는 “정부의 지원과 협력이 ‘First-in-Human’ 엑소좀 치료제의 기준 마련에 핵심 역할을 했다”고 전했다. 방오영 대표는 “이번 임상이 성공적으로 완료된다면, 뇌졸중 치료의 새로운 전환점을 마련하고 환자들의 삶의 질 회복에 실질적 기여를 할 것”이라고 기대를 밝혔다.

[경제엔미디어=박민지 기자]