바이오기업 네이처셀이 개발한 중증 무릎 퇴행성관절염 치료제 '조인트스템'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신적 치료제로 지정됐다. 이는 한국 기업으로서는 최초의 사례로, 글로벌 바이오 시장에서 의미 있는 성과로 평가받고 있다.

FDA의 혁신적 치료제 지정을 받기 위해서는 임상시험에서 기존 치료법 대비 임상적으로 월등한 개선 효과가 입증돼야 한다. 이번 지정으로 조인트스템은 패스트 트랙(Fast Track) 지정을 포함한 FDA의 집중적인 지원을 받으며, 제품 개발 기간이 단축되고 품목허가 가능성이 높아질 전망이다.

조인트스템은 세계 최초의 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제로, 단 한 차례의 무릎 관절강 내 국소 주사를 통해 연골 재생을 촉진하고 통증을 완화하는 효과를 최소 3년간 지속할 수 있는 것으로 확인됐다. 네이처셀은 이를 통해 인공관절 수술을 예방하거나 지연할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

국제 학술지 Arthritis & Rheumatology에 따르면, 2019년 기준 미국 내 무릎 퇴행성관절염 환자는 약 5187만 명에 달한다. 또한, 한국 건강보험심사평가원 자료에 따르면 2023년 기준 300만 명 이상의 국내 환자가 해당 질환으로 병원을 찾았으며, 2022년에는 7만 2845명이 무릎 인공관절치환술을 받은 것으로 나타났다.

조인트스템은 지난해 10월 미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정된 데 이어, 이번 혁신적 치료제 지정을 통해 그 안전성과 효과를 다시 한번 입증했다. 

특히 이번 지정은 한국 식약처의 가이드라인에 따라 수행된 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 연구 결과를 바탕으로 이루어진 것으로, 한국의 규제과학이 글로벌 기준에 부합한다는 점에서도 의미가 크다.

라정찬 네이처셀 회장은 "조인트스템의 혁신적 치료제 지정은 우리나라의 임상 연구 및 규제과학이 글로벌 스탠다드에 맞춰 발전하고 있음을 보여주는 사례"라며, "이번 성과를 기반으로 조인트스템의 상용화를 더욱 앞당겨, 전 세계 퇴행성관절염 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 것"이라고 밝혔다.

한편 FDA의 혁신적 치료제 지정을 받은 치료제들은 신속한 상용화의 혜택을 받아왔다. 대표적으로 미국 애브비와 얀센이 공동 개발한 표적 항암제 '임브루비카'는 2013년 BTD 획득 후 약 1년 만에 FDA의 가속 승인을 받았으며, 미국 MSD가 개발한 면역항암제 '키트루다' 역시 BTD 획득 후 1년 만에 신속 승인된 바 있다. 네이처셀의 조인트스템도 이 같은 과정을 통해 빠르게 시장에 진입할 것으로 기대된다.

[경제엔미디어=박민지 기자]