유전자 교정 기술 기업 툴젠은 홍콩 기반 LNP(지질 나노입자) 플랫폼 전문기업 GenEditBio와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결하고, In Vivo(생체 내) 유전자 교정 치료제 공동 개발에 나선다고 24일 밝혔다.

이번 계약은 툴젠의 CRISPR-Cas9 기반 유전자 교정 기술과 GenEditBio의 약물 전달 플랫폼 기술을 결합해 시너지를 창출하는 오픈 이노베이션 전략에 따른 것으로, 양사는 단회 투여(Once-and-Done) 방식으로 완전한 치료 효과를 기대할 수 있는 유전자 교정 치료 분야에서 새로운 산업 패러다임을 제시한다는 목표다.

유전자 교정 치료제 개발에는 표적 유전자를 정밀하게 편집하는 기술과, 이를 원하는 조직에 안전하고 효율적으로 전달하는 전달체 기술이 필수적이다. 이에 양측은 기술 결합을 통해 경쟁 우위를 확보할 수 있다는 점에서 이번 협력이 의미가 크다고 설명했다.

GenEditBio는 CRISPR-Cas9과 같은 유전자 교정 물질을 생체 내 조직에 전달하기 위한 핵심 LNP 기술을 보유하고 있으며, 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 치료제 후보물질 ‘GEB-200’을 개발하고 있다.

GEB-200은 ASCVD 주요 위험 요인인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제로, 전 세계 인구 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 속하는 만큼 상업적 잠재력도 주목받고 있다. 특히 기존 반복 투여 방식 약물과 달리 단회 투여로 치료가 가능한 플랫폼 특성으로 글로벌 시장에서 높은 관심을 받고 있다.

양사는 그동안 공동 연구를 통해 GEB-200 프로젝트를 추진해 왔으며, 최근 비인간 영장류(NHP) 모델에서 POC(Proof of Concept) 단계 연구를 성공적으로 완료했다. 이를 통해 유효성 및 안전성을 모두 확보했으며, 임상 진입을 위한 핵심 전임상 개발이 사실상 마무리됐다.

향후 툴젠과 GenEditBio는 CRISPR-Cas9 편집 기술과 LNP 기반 체내 전달 기술을 결합해 GEB-200의 IND(임상시험계획) 승인 프로세스를 가속화하는 한편, 글로벌 공동 기술이전 사업도 추진해 수익을 공유할 예정이다.

Zongli Zheng GenEditBio 회장은 “양사는 ‘함께할 때 더 강하다’는 공통 철학 아래 미충족 의료 수요를 가진 환자에게 안전하고 효과적인 유전자 교정 치료제를 제공하는 목표를 공유하고 있다”며, “이번 상호 라이선스 체결로 GenEditBio의 high-throughput LNP barcoding 시스템과 툴젠의 진보된 CRISPR-Cas9 플랫폼이 결합됨에 따라 GEB-200의 개발 및 임상 적용 가능성이 크게 높아질 것”이라고 말했다.

유종상 툴젠 대표는 “최근 Eli Lilly가 Verve Therapeutics를 약 13억 달러 규모에 인수한 사례에서 보듯 유전자 교정 치료제와 심혈관 질환 치료 시장에 대한 기대가 높아지고 있다”며, “이번 협력은 원천 유전자 교정 기술과 고효율 약물 전달 플랫폼 간의 시너지를 통한 글로벌 혁신 치료제 개발 가속화라는 중요한 의미를 가진다”고 강조했다.

그는 이어 “툴젠은 더 많은 환자에게 새로운 치료 대안을 제공하기 위해 GenEditBio와 함께 연구 개발 및 상업화 로드맵을 더욱 강화하겠다”고 덧붙였다.

[경제엔미디어=박민지 기자]