‘GENA-104’는 지놈앤컴퍼니 플랫폼 ‘GENOCLETM’을 통해 자체 발굴한 신규 타깃을 표적해 연구 개발 중인 항암제 파이프라인 가운데 처음으로 임상에 진입하는 치료제다. 해당 파이프라인은 암세포에서 발현되는 신규 타깃 CNTN4가 T세포 활성을 억제하는 것을 차단해 효과적으로 암세포를 사멸하는 면역관문억제제다.

해당 임상 1상은 고형암 환자를 대상으로 진행할 계획이며, 단계적 용량 증량 코호트(Dose Escalation)를 통해 안전성과 내약성을 입증하고 유효성을 확인할 예정이다.

‘GENA-104’는 전임상 결과에서 확인한 다양한 데이터를 통해 암세포에서 발현되는 신규 타깃 CNTN4가 여러 암조직에서 과발현되며, PD-L1과는 배타적으로 발현된다는 것을 확인했다. 또한 CNTN4 과발현 환자의 상당수는 기 면역항암제에 효과를 보지 못한다는 연구결과를 도출했다.

이에 따라 지놈앤컴퍼니는 기존 면역항암제 비반응 환자군에 새로운 치료제를 제공할 수 있는 신규 타깃 항암제 가능성을 확인했으며, 이러한 전임상 결과를 2021년부터 2023년까지 3년 연속 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 바 있다.

배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “지놈앤컴퍼니는 CNTN4라는 신규 타깃을 최초로 발굴했으며 이를 타깃으로 하는 면역항암제 ‘GENA-104’는 기존 면역항암제에 효과를 보지 못하는 환자의 미충족 의료 수요를 해결하는 치료제가 될 수 있을 것”이라며 “자체 플랫폼 지노클을 통해 지속적인 신규 타깃 발굴을 통한 치료제 연구개발을 이어가며 유의미한 성과를 보여드리겠다”고 말했다.

한편 ‘GENA-104’는 2022년 국가신약개발사업 정부과제로 선정됐으며 아울러 2023년 12월 국가신약개발사업 과제 347개 중 10대 우수과제로 선정돼 수상한 바 있다.