식품의약품안전처 전경 / 사진=식품의약품안전처 제공

식품의약품안전처가 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 siRNA 주사제 희귀의약품 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’를 허가했다고 15일 밝혔다.

트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되어 다발신경병증을 일으키며, 사망률이 높은 것으로 알려진 질병이다.

siRNA란 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도하여 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA를 말한다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하며, 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제하여 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

식약처는 “이번 ‘암부트라프리필드시린지주’ 허가로 환자 치료 기회가 확대될 것으로 기대한다”며, “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획”이라고 밝혔다.

[경제엔미디어=경제&=박민지 기자]